Vi siete mai chiesti come un farmaco passa dalla mente del suo ideatore all’armadietto dei medicinali che abbiamo tutti noi in casa?
Il processo di ricerca e sviluppo dei farmaci è un processo molto lungo e dispendioso; in media dura tra i 10 e i 15 anni e costa circa un miliardo di dollari. Vista la lunghezza di questo processo, le aziende farmaceutiche che vogliono mettere sul mercato un nuovo farmaco, testano in parallelo diverse molecole simili tra loro, fino all’identificazione della molecola migliore, la quale diventerà poi il principio attivo del nuovo farmaco.
Questo lungo processo, detto in gergo R&D (research and development), lo studio di due macro-fasi: una fase preliminare o pre-clinica e, successivamente, una fase di sperimentazione sull’uomo o clinica.
La fase preclinica prevede tutta una serie di esperimenti volti a valutare gli effetti della molecola su sistemi di cellule in coltura (esperimenti in vitro), o su sistemi animali (esperimenti in vivo).
Le molecole che passano la fase pre-clinina, prima di entrare in fase clinica deve essere sottoposta all’attenzione di un comitato etico, il quale valuta i risultati ottenuti fino a quel momento e, se promettenti, rilasciano un nulla osta che consente la sperimentazione sull’uomo.
La fase clinica, invece, prevede quattro fasi di sperimentazioni dette rispettivamente fase 1-4. Queste fasi servono per testare la sicurezza e soprattutto l’efficacia dei farmaci.
La prima fase prevede la somministrazione della molecola a poche decine di volontari sani (in Italia solo su volontari affetti dalla malattia che si vuole trattare). Lo scopo di questa fase è, oltre quello di capire il profilo di tollerabilità, la farmacocinetica e la massima dose tollerata, quello di valutare il rapporto dose/effetto e la durata dell’effetto.
La seconda fase prevede la somministrazione della molecola su un numero maggiore di soggetti malati, tra i 200 e i 300. In questi studi si valuta il dosaggio e la sicurezza del farmaco.
Nella terza fase, invece, il numero dei soggetti reclutati aumenta, fino a raggiungere due o tre migliaia. In questa fase si raccolgono dati per confermare l’efficacia in un numero maggiore i pazienti, e si fanno dei confronti con un placebo o con il miglior farmaco in commercio.
Una volta che il farmaco raggiunge e supera questa terza fase può già essere messo in commercio se gli enti regolatori (in Italia rappresentato dall’ AIFA) ne riscontrano l’effettiva efficacia. In questo modo l’azienda farmaceutica può cominciare a recuperare soldi impiegati per la sperimentazione del farmaco stesso. In questo mondo può cominciare la fase quattro della ricerca clinica, detta anche post-commercio. In questa fase infatti vengono raccolti dati da un numero molto maggiore di soggetti, appartenenti anche a diverse popolazioni o che assumono diversi farmaci. Tutti questi dati sono molto utili per migliorare ed aggiornare il bugiardino.
La mole di dati ottenuta durante queste quattro fasi è utilizzata per testare l’efficacia di un farmaco e la sua sicurezza. Senza questa sperimentazione avremmo un altissimo rischio di trovare sul mercato dei farmaci efficaci solo in teoria o che addirittura siano fortemente dannosi per il nostro organismo.
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